Administración transabdominal de AAV9-GFP guiada por ecografía en fetos de cerdo: un modelo translacional y mínimamente invasivo para la terapia génica fetal intrauterina
Los resultados inspiran optimismo sobre la posibilidad de implementar terapias génicas intrauterinas para prevenir o corregir numerosas enfermedades genéticas humanas, en particular trastornos multisistémicos como las enfermedades mitocondriales.